Soleno Therapeutics, Inc. reçoit de la FDA américaine la désignation de thérapie innovante pour les comprimés à libération prolongée de DCCR (Diazoxide Choline) dans le syndrome de Prader-Willi (PWS)
Le 29 avril 2024 à 14:00
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Soleno Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accordé au diazoxide choline la désignation de thérapie innovante pour le traitement des adultes et des enfants âgés de 4 ans et plus atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW) confirmé génétiquement et souffrant d'hyperphagie. La désignation reflète la détermination de l'Agence selon laquelle, sur la base d'une évaluation des données préliminaires du programme de développement clinique de phase 3, le diazoxide choline peut démontrer une amélioration substantielle sur un ou des critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux thérapies disponibles. La désignation par la FDA d'une thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation) vise à accélérer le développement et l'examen aux États-Unis de médicaments destinés à traiter une affection grave, lorsque des données cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle par rapport aux thérapies disponibles sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs.
Avec la désignation de thérapie innovante, la FDA fournit des conseils intensifs et un engagement organisationnel impliquant les cadres supérieurs dans un examen proactif, collaboratif et interdisciplinaire, et peut également permettre un examen prioritaire et d'autres actions pour accélérer l'examen. Le diazoxide choline a reçu la désignation de médicament orphelin pour le SPW aux États-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que la désignation Fast Track aux États-Unis.
Soleno Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour le traitement de maladies rares. Son candidat principal, le Diazoxide Choline Extended-Release tablets (DCCR), comprimés à libération prolongée, un comprimé oral à prise unique quotidienne pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW), a récemment achevé son programme de développement de phase 3. Le DCCR est un puissant activateur du canal potassique sensible à l'ATP (KATP). Les comprimés de DCCR contiennent le principe actif diazoxide choline, un sel de choline du diazoxide, qui est une benzothiadiazine. Le mode d'action du DCCR, avec des cibles dans le cerveau, le pancréas et le tissu adipeux, a le potentiel d'avoir un impact sur des maladies complexes comme le syndrome de Prader-Willi pour réduire l'appétit, réduire la recherche de nourriture, améliorer la satiété, améliorer la résistance à l'insuline et à la leptine et réduire la graisse corporelle. La société a obtenu une désignation accélérée pour le DCCR dans le syndrome de Prader-Willi et une désignation orpheline pour le médicament aux États-Unis et dans l'Union européenne.
Soleno Therapeutics, Inc. reçoit de la FDA américaine la désignation de thérapie innovante pour les comprimés à libération prolongée de DCCR (Diazoxide Choline) dans le syndrome de Prader-Willi (PWS)