MannKind Corporation a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de drogue nouvelle de recherche (DNR) de la société pour le MNKD-101 (suspension pour inhalation de clofazimine), ce qui permet d'entreprendre une étude de phase 3 pour le traitement des maladies pulmonaires à mycobactéries non tuberculeuses (MNT). Cette étude d'enregistrement unique, appelée ICoN-1, devrait débuter d'ici la fin du deuxième trimestre 2024 aux États-Unis et au second semestre 2024 à l'échelle internationale. ICoN-1 est une étude multinationale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la suspension pour inhalation Clofazimine lorsqu'elle est ajoutée à un traitement fondé sur des lignes directrices chez des adultes atteints d'une maladie pulmonaire à MNT réfractaire causée par Mycobacterium Avium Complex (MAC), suivie d'une prolongation ouverte.

L'infection pulmonaire à MNT est reconnue comme un problème de santé mondial majeur en raison de sa prévalence croissante dans le monde, de son association avec une durée de vie plus courte et de son impact significatif sur la vie quotidienne des patients. Les MNT sont un groupe de bactéries naturellement présentes dans l'environnement, y compris dans l'eau et le sol, qui peuvent entraîner de la toux, de la fatigue, une réduction de la fonction pulmonaire et une mauvaise qualité de vie.

Bien que la plupart des gens soient exposés quotidiennement aux MNT, ces organismes ne sont généralement pas nocifs. Les personnes souffrant de pathologies sous-jacentes telles que la BPCO, l'asthme et la bronchectasie sont susceptibles de voir les MNT s'installer dans les poumons, provoquant une infection et une aggravation progressive de la fonction pulmonaire. Les maladies pulmonaires à MNT sont plus fréquentes chez les femmes de plus de 65 ans, avec une prédominance chez les personnes d'origine caucasienne et asiatique.

En 2022, les États-Unis et le Japon comptaient respectivement environ 122 000 et 159 000 patients atteints de MNT, dont 20 % sont réfractaires. La maladie est en augmentation, avec un taux de croissance annuel estimé à 8 % en moyenne.